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“Sfruttare l’immunità innata”: le terapie avanzate in Italia

Il campo dei biofarmaci è in crescita. Come l’antibiotico negli anni ’50, le terapie avanzate segnano gli anni Venti del terzo millennio. Ma si contano ancora sulle dita di (due) mani e costano tanto. Ecco perché e quali terapie sono state approvate in Italia, dove almeno abbiamo un Servizio Sanitario Nazionale…

Sfruttare l’immunità innata”. Nel nostro articolo precedente avevamo parlato delle cosiddette “terapie avanzate” che sono nate nel 2012 dalla biotecnologia e si fondano su un nuovo prodotto rivoluzionario, i biofarmaci. Ad oggi già “350 milioni di pazienti” nel mondo vengono trattati con queste nuove terapie, dice Maria Luisa Nolli di Ncnbio. L’idea generale è “sfruttare l’immunità innata” del corpo umano invece che somministrare componenti chimiche.

Siamo in una fase simile a quella che vide l’introduzione degli antibiotici alla fine degli anni ’50”. Lo sviluppo degli Atmps (Advanced Theraphy Medicinal Products) “segue l’iter del farmaco tradizionale ma più complesso”. Infatti, proprio in ambito “sicurezza ed efficacia sta il costo” (spesso esorbitante) “di questi farmaci, per esempio, per non avere mutazioni: la produzione è più complessa, così come logistica, il ciclo del freddo…” Per questo per velocizzare i processi l’obiettivo è quello di creare sempre più alleanze tra le aziende.

Ma al di là del solito stereotipo di una ricerca sofferente, l’Italia comunque c’è: “3 farmaci su 10 approvati dall’Ue sono italiani”: Strimvelis di Orchard Therapeutics messa a punto al San Raffaele di Milano e comprata dagli inglesi (terapia genica per immunodeficienze combinate gravi – colpisce circa 15 persone all’anno in Europa), Zalmoxis della MolMed di Milano (terapia cellulare per neoplasie maligne ematologiche ad alto rischio) (al momento sospeso) e Holoclar della Chiesi Farmaceutici di Parma (terapia tissutale per deficit di cellule staminali limbali causati da ustioni oculari).

Risultato immagini per terapie avanzate in italia e europa

Dal sito dell’Osservatorio Terapie Avanzate, l’ultima lista dei biofarmaci approvati in Europa e Italia (aggiornata a Novembre 2019): le terapie geniche. Qui è possibile scaricare il pdf completo

Qual è il punto di vista delle Agenzie del Farmaco europee? Giulio Pompilio della Cat (Committee for Advanced Therapies), nata nel 2000, sottolinea che tutte le decisioni in ambito “terapie avanzate” in Europa vengono prese dalla Cat stessa e dal Chmp (Committee for Medicinal Products for Human Use), che a loro volta fanno capo all’Ema (European Medicines Agency’s). La Cat in particolare “fornisce consulenze scientifiche, valuta, classifica e certifica” i medicinali di terapia:

  1. Genica (il gene sano rimpiazza quello difettoso per correggere la malattia)
  2. Cellulare somatica (le cellule utilizzate vengono manipolate per essere destinate a funzioni diverse da quelle originarie)
  3. Teps (Tissue Engineered Products, le cellule manipolate rigenerano i tessuti; il già citato lavoro del prof. Michele De Luca è uno dei riferimenti internazionali in questo campo).
  4. Atmps combinate (utilizzo di uno o più dispositivi medici come parte integrante del farmaco)

Il lavoro che la medicina sta compiendo è davvero grande, basti pensare che in Europa in circa 10 anni, dal 2009 a oggi, “sono stati approvate solo 14 terapie avanzate derivanti da più di 500 studi clinici”, e di queste solo 9 mantengono attualmente l’autorizzazione all’immissione in commercio a livello europeo. Infatti, contro ogni stereotipato complottismo nei confronti delle industrie farmaceutiche, “spesso i farmaci vengono approvati e poi ritirati anche dall’industria stessa”. E spesso a causa di un rapporto costo/efficacia troppo alto.

In ogni caso, “solo dopo l’approvazione dell’Ue c’è poi la negoziazione coi singoli Stati”, per esempio i farmaci “Kymriah e Yescarta sono stati appena approvati in Italia”, il primo della svizzera Novartis per trattare leucemia linfoblastica acuta e linfoma diffuso, il secondo della californiana Kite Pharma per linfoma diffuso e primitivo del mediastino.

Dal sito dell’Osservatorio Terapie Avanzate, l’ultima lista dei biofarmaci approvati in Europa e Italia (aggiornata a Novembre 2019): le terapie cellulari e tissutali. Qui è possibile scaricare il pdf completo

L’iter dei nuovi farmaci in Italia dunque prosegue tramite Aifa e Iss (Agenzia Italiana del Farmaco e Istituto Superiore di Sanità) che verificano nuovamente la “sicurezza ed efficacia” degli stessi. In tutto sono 5 i farmaci approvati in Italia al momento (Strimvelis, Kymriah, Yescarta, Alofisel e Holoclar), e sono tutti rimborsabili dal Servizio Sanitario Nazionale, tranne uno ancora a carico del paziente: Alofisel della giapponese Takeda Pharma, terapia cellulare per trattare il morbo di Chron.

Naturalmente si parla di farmaci non comunemente vendibili in farmacia, ma ad esclusivo uso ospedaliero. Ma la cosa non è affatto da poco visto che “alcuni costano anche 2 milioni di dollari in America, e non sono nemmeno per malattie rare…”

(continua con Da Stamina alle staminali, dall’illusione alla speranza)

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